La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aclaró que no existe evidencia científica suficiente para respaldar el uso del medicamento leucovorina como tratamiento para el autismo, marcando un retroceso frente a declaraciones previas que sugerían su posible beneficio para personas con esta condición.
El organismo regulador informó que el fármaco, también conocido como ácido folínico, fue autorizado para tratar una afección genética extremadamente rara llamada deficiencia cerebral de folato, pero no para el trastorno del espectro autista. Esta enfermedad afecta la capacidad del cerebro para recibir adecuadamente el folato, una vitamina esencial para el funcionamiento neurológico, y puede provocar síntomas que se asemejan a los del autismo.
Funcionarios de la agencia señalaron que la decisión se tomó después de analizar la evidencia científica disponible. Durante una conferencia con periodistas, un alto funcionario explicó que “aunque inicialmente abordamos el análisis con un alcance amplio, al revisar los datos científicos terminamos reduciendo el enfoque para llegar a la evidencia más sólida posible que respaldara la aprobación”.
El anuncio representa un cambio significativo respecto a afirmaciones realizadas meses antes por autoridades federales estadounidenses, quienes habían promovido el medicamento como una posible alternativa terapéutica para niños con autismo. En aquel momento, se había sugerido que el fármaco podría beneficiar a una parte importante de los pacientes con este diagnóstico, lo que generó expectativas entre algunas familias y profesionales de la salud.
Sin embargo, especialistas y organizaciones médicas han advertido que los estudios disponibles sobre la leucovorina y el autismo son limitados. La mayoría de las investigaciones se han realizado con muestras pequeñas y resultados inconsistentes, por lo que no cumplen con los estándares científicos necesarios para recomendar su uso generalizado.
Además, uno de los ensayos clínicos más importantes sobre este medicamento fue retirado recientemente debido a inconsistencias en los datos y problemas estadísticos, lo que debilitó aún más la evidencia que respaldaba su utilización para tratar síntomas del espectro autista.
Organizaciones médicas como la Academia Estadounidense de Pediatría tampoco recomiendan el uso rutinario de leucovorina para tratar el autismo. Según especialistas, aunque algunos estudios preliminares sugieren posibles beneficios en ciertos casos específicos, los resultados no son concluyentes y se requieren ensayos clínicos más amplios y rigurosos para determinar su eficacia y seguridad.
Pese a la falta de evidencia sólida, el interés en el medicamento aumentó notablemente en los últimos meses. Investigaciones recientes indican que las prescripciones de leucovorina para niños y adolescentes aumentaron un 71 % después de que el fármaco fuera mencionado públicamente como un posible tratamiento para el autismo.
Ante este contexto, la FDA reiteró que la aprobación del medicamento se limita exclusivamente al tratamiento de la deficiencia cerebral de folato y no implica que sea eficaz contra el autismo. Las autoridades sanitarias subrayaron que la investigación científica sobre posibles tratamientos para el trastorno del espectro autista continúa en desarrollo y que cualquier recomendación médica debe basarse en evidencia clínica sólida.
