Una de las más grandes e importantes historias científicas del año que acaba de concluir probablemente será también una de los mayores hitos de la ciencia para la próxima década. Se trata de la poderosa tecnología de edición de genes CRISPR-Cas9, más bien conocida como CRISPR.
En los últimos cuatro años, los científicos han descubierto cómo explotar una peculiaridad en el sistema inmunológico de las bacterias para “editar genes” en otros organismos: en plantas, en ratones e incluso en seres humanos. Con esto se lograría, además, eliminar rasgos indeseables y, potencialmente, agregar otros deseables con más precisión que nunca antes.
Pero con el CRISPR-Cas9 no solo se podrían tratar graves trastornos genéticos humanos, sino además crear cosechas de diseño resistentes a las sequías y a los patógenos, lo que modificaría rotundamente la interacción del ser humano con su entorno. Este imponente paso ha dado mucho de qué hablar sobre el tema de la aplicación más lucrativa de la tecnología.
En lo que sería un modelo terapéutico de proporciones insospechadas, el CRISPR pudiera ser visto de manera rápida como un proceso de “copiar y pegar” dentro de los 3.000 millones de elementos de nuestro genoma, un proceso específico para cada individuo y en función de la enfermedad que se quiere atacar. De ahí que ahora mismo se hable de una total ‘reescritura” y corrección del código de bases de nuestro ADN.
Por el momento, ese descubrimiento se encuentra en fase preclínica, si bien desde China se ha hablado de la modificación genética llevada a cabo en un paciente desahuciado de cáncer terminal, con resultados favorables.
No obstante, los estudiosos prefieren no ir tan rápido.
“Si hablamos de terapias, de momento no hay ninguna disponible; esto ha de quedar claro”, ha declarado Lluis Montoliu, del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), pionero en España en el trabajo con herramientas CRISPR.
Primeros resultados
Tan solo en 2016, los investigadores demostraron que el CRISPR puede lograr cosas verdaderamente asombrosas, como crear hongos que se marchitan fácilmente o editar células de médula ósea en ratones para tratar la anemia de células falciformes.
En el futuro, el CRISPR podría ayudarnos a desarrollar cultivos tolerantes a la sequía, crear nuevos antibióticos de gran alcance o tratar enfermedades como la fibrosis quística.
De igual manera, algún día podríamos borrar poblaciones enteras de mosquitos que propagan la malaria a partir de una modificación genética que provoque que solo nazcan individuos machos, lo que acabaría totalmente con la especie, e incluso resucitar especies extintas.
En el plano puramente médico, los científicos también podrían usar el CRISPR para editar el genoma humano y eliminar enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington o la fibrosis quística. Ya hay otros que advierten de la posibilidad de eliminar el herpes y las infecciones por VIH de las células T.
Otro de los terrenos en los que esta técnica podría explotar es en el de los antibióticos y los antivirales de gran alcance. Uno de los hechos que más aterran en la actual salud pública es que mientras más antibióticos eficaces producimos, mucha más resistencia desarrollan las bacterias para sobrevivir. Sin embargo, los sistemas CRISPR podrían, en teoría, desarrollarse para erradicar ciertas bacterias de manera detallada.
La gran pregunta alrededor del fenómeno CRISPR se centra en si podríamos algún día concebir seres humanos con rasgos genéticos específicos (como la inteligencia), sobre todo teniendo en cuenta que en 2016 investigadores chinos demostraron que podían “editar” embriones humanos.
Por el momento, todo parece indicar que los “bebés de diseño” todavía no están al alcance de la mano, debido a los enormes obstáculos que se presentan a la hora de las complejas modificaciones genéticas que este caso merece. Lo que sí está más cerca de nosotros son las nuevas terapias que revolucionarían nuestra comprensión del genoma humano.
Desde el punto de vista financiero, mientras que la alteración de un gen hasta ahora estaría costando miles de dólares, con el CRISPR su costo sería diez veces menor y en un tiempo record que todavía nos cuesta trabajo creer.
Mejorar el mapa del genoma humano
Aunque desde 2003 ya disponemos de un “mapa” completo del genoma humano, no sabemos realmente para qué sirve cada uno de estos genes; por lo que el CRISPR puede ayudar a acelerar el cribado del genoma, y de paso a acelerar la investigación genética.
Pero mientras unos se afanan en “borrar” enfermedades raras e incurables en personas, otros trabajan en la aplicación del CRISPR en plantas y animales. Un reciente artículo Rodolphe Barrangou y Doudna aparecido en la revista Nature Biotechnology se refirió a la edición genética de los cultivos para que se conviertan en más sabrosos y más nutritivos, como mismo pudieran sobrevivir mucho mejor al calor y al estrés.
En este dominio, se habla de recortar los alérgenos en los cacahuetes o de hacer que los bananos sobrevivan a una enfermedad fúngica mortal.
“Con la edición del genoma, podemos hacer absolutamente cosas que no podíamos hacer antes”, asegura Pamela Ronald, una genetista de plantas en la Universidad de California. Sin embargo, Ronald advierte que esta es sólo una de muchas herramientas para la modificación de cultivos, y que el éxito nuevas variedades todavía podría tomar años de prueba.
Hasta ahora, sin embargo, los científicos sólo han probado sus avances en las células en el laboratorio. Todavía hay algunos obstáculos que superar antes de que se empiecen los ensayos clínicos en seres humanos reales.
Se teme que las enzimas Cas9 puedan ocasionalmente “fallar” y editar el ADN en lugares inesperados, lo que, tratándose de células humanas, podrían conducir al cáncer o incluso a crear nuevas enfermedades.
Por ello los científicos insisten en ser prudentes con las pruebas humanas.
“Es una herramienta increíblemente potente”, declaró Jim Flynn, director general de Deerfield Management, con unos 5.000 millones de dólares en inversiones en cuidados médicos. “Hay gente que cree que cuando echemos la vista atrás dentro de 10 años, veremos una demarcación: el antes y el después de la edición genética”, concluyó Flynn.
